天价药物在美上市，一支高达1148万

天价药物在美上市，一支高达1448万

据简医网（www.jianyivip.com）了解，在前几天，美国上市了一款史上最贵的药物。一支高达1448万元人民币，网友纷纷抱怨：这到底是救命还是要命啊。最无奈的不是没法治，而是没钱治啊。

据了解，这款药物主要是治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症，这种病症是由于脊髓运动神经和脑干运动神经变异导致的肌体无力，属于染色体隐性遗传病，这种病发生的概率极低，大约是1/6000~1*10000之间，。就是说平均一万个婴儿中就有一个婴儿患这种病。且八成以上活不过2岁。在这款药物出来之前，医学上还没有一款药物可以治疗这种疾病。但是面对天价药物，不少人都表示：拿孩子的命来要挟父母给钱。

天价药物在美上市，一支高达1148万

据研发此款药的医药公司称，治疗这种疾病只需要一支药，且在医保覆盖范围之内，还可以分期付款。通过该药物治疗好儿童的家长说：“真到这个时候你就会发现金钱对于生命根本不值一提。”

据悉，诺华公司研发的这款药物在治疗遗传病史上绝对是有里程碑的进展，这可以从根本上解决1型SMA的遗传病。根据疾病的发生程度，SMA可以分成1/2/3/4型。大约一半以上的患者都是1型。也是最严重的一个类型。诺华公司称，这款药物可以每年支付425000美元分五年付清。如果患者死亡或者最终还是使用呼吸机，诺华公司可以给药物价格的一小部分补偿。

不过大部分人对于这种高昂的定价还是无法理解。诺华公司也多次强调，基因疗法一开始就注定了是天价药，我们也在寻找更好的办法来确定新疗法到底有多少价值。这种药物也因为价格昂贵，一般患者根本承受不起。

据文汇网报道，诺华旗下AveXis的总裁在电话会议上表示，这种药物高昂的成本注定价格不菲，我们经过研究，大约定价在400万-500万美元，才可以维持成本。400美元的天价，瞬间引发了圈内的热烈讨论。但是在正式上市时，价格不是400万美元，也不是500万美元，而是210万美元。

距北京大学第一医院儿科副主任医师熊晖说，在普通人群中，脊髓性肌萎缩症治病基因的携带率非常高，大约有2%。意思是如果夫妻双方都是携带者，那么每胎婴儿患病的概率为25%。生无症状的携带者婴儿为50%。生一个健康的婴儿概率为25%。临床通过科学的基因筛查和产前诊断，可以有效地减少新发病例。